Van links: Dr. Matan Fischer, endocrinoloog en plaatsvervangend directeur interne geneeskunde; prof. Gil Leibowitz, directeur van de Diabetes Unit; en endocrinoloog prof. Avivit Cahn. Foto met dank aan Hadassah Universitair Medisch Centrum via ISRAEL21c
Een 57-jarige longkankerpatiënt in een gevorderd stadium werd bewusteloos naar het Hadassah Universitair Medisch Centrum in Jeruzalem gebracht vanwege een gevaarlijk lage bloedsuikerspiegel (hypoglykemie) als gevolg van een zeldzame complicatie waarbij de tumor een eiwit afscheidt dat suiker naar de spier leidt.
De doktoren probeerden zijn bloedsuikerspiegel te verhogen met conventionele behandelingen, maar niets hielp.
Uit angst voor het leven van de patiënt probeerden de oncologen en endocrinologen van Hadassah iets radicaals. En hun vindingrijkheid leidde tot een wetenschappelijke doorbraak, zoals beschreven in de New England Journal of Medicine .
"We begonnen met onderzoek en zoeken naar een oplossing voor de patiënt totdat we een medicijn bedachten genaamd Alpelisib", zegt prof. Gil Leibowitz, directeur van de Diabetes Unit in Hadassah.
“Alpelisib is bedoeld voor de behandeling van borstkanker. Het werkt door de route te remmen die wordt geactiveerd door hetzelfde eiwit dat verantwoordelijk is voor de verhoogde opname van suiker in de spier, en dus stijgt de bloedsuikerspiegel, "legde hij uit.
“Het mechanisme is nooit bewezen, maar we wisten dat we niets te verliezen hadden. De toestand van de patiënt ging achteruit en we moesten out of the box denken en onmiddellijk handelen.”
Een financiële drempel
Nu hadden ze een ander probleem. Behandeling met Alpelisib kost tienduizenden dollars. Het werd niet gedekt door de nationale ziektekostenverzekering en de familie van de patiënt kon het niet betalen.
"Toen we voor het eerst een aanvraag indienden bij het farmaceutische bedrijf voor een medelevende behandeling, kregen we een negatief antwoord vanwege de behoefte aan voorkennis in de medische literatuur om het medicijn te gebruiken in de context die we wilden", zei Leibowitz.
Onverschrokken verkregen ze een dosis van het medicijn via de nationale non-profitorganisatie Haverim Le'Refuah (Friends for Health).
“Binnen een paar uur na de behandeling veranderden de metingen van de patiënt verbazingwekkend. We zagen een geleidelijke stijging van de bloedsuikerspiegel. Vanaf de tweede dag leed de patiënt niet meer aan hypoglykemie', meldde Leibowitz.
De uitstekende resultaten leidden ertoe dat de maker van Alpelisib ermee instemde om de medelevende behandeling voor de patiënt voor de rest van zijn leven te financieren.
Hoe werkt het?
"De resultaten waren ondubbelzinnig en erg opwindend", zei Leibowitz. “We dachten out of the box en vochten voor de patiënt, en de resultaten waren binnen een paar uur zichtbaar. We realiseerden ons dat we iets buitengewoons hadden bereikt dat een relatief eenvoudige oplossing kon bieden voor een uitdagend probleem.”
Om het mechanisme te begrijpen van hoe Alpelisib werkte voor de longkankerpatiënt, wendden Leibowitz en zijn team zich tot prof. Shulamit Levenberg , hoofd van het Tissue and Stem Cell Engineering Laboratory van de faculteit Biomedische Technologie van het Technion-Israel Institute of Technology.
Levenberg en promovendus Hagit Shochat leverden wetenschappelijk bewijs van hoe Alpelisib de opname van glucose in spiercellen beïnvloedde, waardoor hypoglykemie werd voorkomen.
Leibowitz zei dat veel lezers van het New England Journal of Medicine contact met hen hebben opgenomen over de doorbraak.
"We hopen dat deze publicatie zal leiden tot een breder gebruik van dit medicijn voor patiënten die lijden aan ernstige hypoglykemie en dat de toegankelijkheid van het medicijn voor deze patiënten zal toenemen," zei hij.
