Foto via Hebreeuwse Universiteit van Jeruzalem
Orly Shani, 68, heeft volwassen polyglucosanlichaamziekte (APBD) - een zeldzame genetische neurodegeneratieve ziekte die de spieren vanaf de heupen naar beneden aantast.
Enkele jaren geleden lokaliseerde ze wetenschappers in de Verenigde Staten en Spanje die een bioactieve molecule synthetiseerden als mogelijke remedie. In experimenten uitgevoerd in Israël herstelde deze nieuwe poedervormige verbinding beschadigde neuronen wanneer deze twee keer per dag werd geïnjecteerd in een muismodel van APBD.
Om het op mensen te testen, hadden ze een behandelingsregime nodig dat gemakkelijker zou zijn voor het lichaam.
'Mijn man had het er met vrienden over', zegt Shani tegen ISRAEL21C, 'en een van hen is arts. Hij zei dat hij een professor aan de Hebreeuwse Universiteit, Nissim Garti, kent die een poeder in een siroop kan veranderen in een gepatenteerd proces.”
Garti's LDS (Lyotropic Delivery Systems) Biotech bedrijf ontwikkelt houdbare vloeibare "nano-domein"-voertuigen die klaar zijn om te worden geladen met orale of topische formuleringen van geneesmiddelen die anders alleen via injectie of infusie zouden kunnen worden toegediend.
"Het is altijd moeilijk voor een medicijn om welk soort membraan dan ook te passeren, of het nu van de maag naar de bloedbaan is of van de voorkant van het oog naar de achterkant van het oog, of over huidlagen of door de nagels", legt Garti uit. "Onze technologie kan door de FDA goedgekeurde bioactieve geneesmiddelen over deze barrières heen brengen."
De "bus" van het nanodomein parkeert zichzelf op de membraanbarrière van het doelorgaan of de spier met een klevende actie die ervoor zorgt dat het membraan opengaat en de "lading" op een gecontroleerde manier laat doorstromen - waarbij de lever volledig wordt omzeild, waar medicijnen kunnen veroorzaken toxiciteit.
Een wonder
Ongeveer anderhalf jaar geleden stond het Israëlische ministerie van Volksgezondheid Shani toe Garti's vloeibare herformulering van het experimentele medicijn in poedervorm, op basis van mededogen, te ontvangen in het Hadassah Hebrew University Medical Center in Jeruzalem.
"Het is een wonder", zegt Shani tegen ISRAEL21c.
“Het werkt zelfs beter dan een injectie. Toen ik het begon te nemen, kon ik niet staan of lopen. Nu sta ik alleen en loop met een rollator. Ik kan zwemmen en in een zwembad staan. Ik kan zelf in en uit bed stappen. En de verbetering zet door. Ik weet dat ik ooit weer op de dansvloer zal staan.”
Twee andere APBD-patiënten laten nu ook vooruitgang zien met de formulering, meldt Garti.
Hoewel dit medicijn nog niet in klinische onderzoeken wordt uitgevoerd, worden veel van Garti's andere nanodomeinformuleringen getest op patiënten voor verschillende toepassingen in medische centra in Israël en de Verenigde Staten.
Zo hard als nagels
De meest geavanceerde toepassing van de LDS-technologie is een veel vaker voorkomende aandoening: nagelschimmel.
"Er is tegenwoordig geen remedie voor nagelschimmel, behalve een oraal medicijn dat leverproblemen kan veroorzaken, dus artsen gebruiken het niet graag", zegt Garti.
"Topische medicijnen zijn beschikbaar, maar ons toedieningssysteem brengt het medicijn door de nagel helemaal naar de basis van de schimmel en doodt het volledig."
Garti gelooft dat deze toepassing, die het einde nadert van een fase I/II-studie in een Israëlisch ziekenhuis, een gamechanger kan zijn.
"We maken al onze formuleringen zeer veilig, dus als iemand een fout maakt bij het doseren, is dat geen probleem", zegt Garti, de bekroonde voormalige directeur van het Casali Institute of Applied Chemistry van de Hebreeuwse Universiteit.
In het Shaare Zedek Medical Center in Jeruzalem begint een klinische proef om de nanodomeinen van Garti te testen bij het afleveren van een medicijn, dat normaal gesproken wordt geïnjecteerd, in de vorm van oogdruppels om een veelvoorkomende oogziekte te behandelen.
CBD via nanotech
LDS heeft twee divisies, die elk samenwerken met multinationale partners: een die systemen voor medicijnafgifte op basis van nanotechnologie ontwikkelt voor generieke en innovatieve geneesmiddelen, en een andere voor nutraceuticals en dermacosmetica.
Innovatieve geneesmiddelen omvatten combinaties van cannabiscomponenten, zoals CBD, ingebed in nanodruppeltjes om zes verschillende ziekten te behandelen.
"Het idee is dat het gemakkelijker te nemen is omdat het in vloeibare vorm is met een hoge biologische beschikbaarheid en een hoge werkzaamheid", zegt Garti. "We doen nu Fase I en II klinische studies in zes ziekenhuizen in de Verenigde Staten en één in Londen."
Er worden al vrij verkrijgbare CBD-producten van Garti verkocht in Noord-Amerika onder het merk Hygia, waaronder een transparante gel om spierpijn te verlichten die kan worden ingekapseld voor orale toediening.
Het doel om behandelingen zonder naalden af te leveren heeft wereldwijd hoge prioriteit. Veel Israëlische nanotech-ondernemers en -onderzoekers proberen ultrakleine voertuigen te ontwerpen - zoals nanodiamanten , nanorobots of een neusspray van nanodeeltjes - om in deze behoefte te voorzien.
Garti zegt dat LDS een van de meest geavanceerde van deze initiatieven is, met ongeveer 20 patenten die al zijn verleend en 37 meer in het goedkeuringsproces.
Klik hier voor meer informatie over LDS-nanodomeinen.
