Foto Nguyễn Hiệp in Unsplash
Een afschuwelijke massaslachtoffergebeurtenis resulteert in tientallen gewonden. Velen hebben bloedtransfusies nodig. De lokale bloedbanken kunnen de plotselinge vraag niet aan. Erger nog, sommige slachtoffers hebben zeldzame bloedgroepen die niet goed vertegenwoordigd zijn in de inventaris van de bloedbank.
De Israëlische startup RedC Biotech heeft een radicale oplossing: het genereren van een onbeperkte voorraad universele rode bloedcellen uit een enkele donatie van menselijke stamcellen.
Het doel van RedC Biotech, legt RedC Biotech CEO Ari Gargir aan ISRAEL21C uit, "is om de bloeddonatiebureaus onafhankelijk te laten zijn van de behoefte aan donoren."
Het bloed zal worden geproduceerd en verkocht zoals elk ander farmaceutisch product.
De behoefte is groot: terwijl er wereldwijd jaarlijks ongeveer 120 miljoen bloeddonaties worden gegeven, schat de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) dat er een tekort is tot 100 miljoen eenheden, voornamelijk in landen en regio's met lage inkomens
Covid-19 verergerde dat tekort, omdat individuen tijdens de pandemie bang waren om bloed te geven. Een van de redenen waarom ziekenhuizen electieve operaties hebben geannuleerd, is omdat ze hun beperkte bloedtoevoer moeten reserveren voor bevallingen, ongevallen en chronische ziekten.
Grafiek met dank aan RedC Biotech
Gedoneerd bloed is ook duur. Het gemiddelde Amerikaanse ziekenhuis betaalt ongeveer $ 200 per bloedtransfusie, en dat is exclusief personeels- en infrastructuurkosten die met transfusies gemoeid zijn.
"Als je een heupprothese hebt, heb je misschien twee tot vijf bloedtransfusies nodig voor maximaal $ 4.000 aan bloed [$ 1.000 voor de bloedeenheden zelf en $ 3.000 voor testen en apparatuur]. Voor kankerbehandelingen zijn maximaal vijf bloedeenheden nodig', benadrukt Gargir.
Levertransplantaties vereisen tot 100 bloedtransfusies. Sommige mensen hebben regelmatig rode bloedceltransfusies nodig, bijvoorbeeld voor sikkelcelziekte of thalassemie.
In de Verenigde Staten worden elke dag 36.000 bloedtransfusies uitgevoerd, wat neerkomt op zo'n 13 miljoen per jaar.
Uit gegevens van de WHO blijkt dat jaarlijks tot twee miljoen mensen sterven als gevolg van bloedverlies door geweld of verwondingen; ongeveer 200.000 vrouwen sterven in het kraambed door bloedverlies; en elk jaar worden 300.000 baby's geboren met bloedaandoeningen die transfusies vereisen, vertelt Gargir aan ISRAEL21c.
Grafiek met dank aan RedC Biotech
Bloed maken in een laboratorium
De behoefte aan rode bloedcellen is voor Gargir niet iets theoretisch.
In 1990 was hij aan het paragliden op de Golanhoogten toen hij neerstortte. "Ik werd wakker in de helikopter en kreeg een bloedtransfusie", herinnert hij zich. "Dit was toen aids nog nieuw was, en ik was best bang dat het bloed niet was getest."
Gargir is een 20-jarige veteraan in de biotech-industrie. Met een doctoraat in microbiologie en immunologie heeft hij leidinggevende posities bekleed bij de Israëlische firma's Neuroderm, Nucleix, Life Technologies en Glycominds.
RedC Biotech streeft ernaar om "universeel bloed te produceren, van zeer hoge kwaliteit en zeer schoon, dat kan concurreren met de kosten van de bloeddonatiebureaus", merkt Gargir op.
Net als de technologie die wordt gebruikt door startups van gekweekt vlees om afzonderlijke dierlijke cellen om te zetten in biefstuk en kip, zou het proces van RedC beginnen met een stamceldonatie van een enkele "universele donor" die een speciale variant van de bloedgroep O-negatief heeft die geschikt is voor de meeste mensen .
Omdat stamcellen zich continu kunnen vermenigvuldigen en differentiëren tot elk soort cel, kunnen ze opnieuw worden geprogrammeerd om een mastercelbank te creëren.
Monsters van de mastercelbank worden gebruikt om batches universele rode bloedcellen gedurende ongeveer een maand in een bioreactor te laten groeien. De geoogste en schoongemaakte rijpe cellen zouden worden verscheept naar ziekenhuizen, de doelklanten van het bedrijf.
Grafiek met dank aan RedC Biotech
Het aanmaken van bloedcellen in een lab betekent uniforme kwaliteit zonder ziekteverwekkers, virussen en andere ongewenste elementen. En het bloed kan worden geproduceerd volgens de vraag en de voorspelling.
"Als de feestdagen eraan komen, slecht weer wordt voorspeld of zelfs een pandemie, kun je de hoeveelheid bloed plannen die je nodig hebt zonder afhankelijk te zijn van donoren", legt Gargir uit.
Enkele jaren onderweg
Gaan bloedbanken voor zo'n grote verandering?
"Ik heb met meer dan 25 managers van bloedagentschappen gesproken, van het Amerikaanse Rode Kruis tot die in Afrika en Israël", vertelt Gargir aan ISRAEL21c.
“Ze hebben twee grote zorgen. Ten eerste de veiligheid en kwaliteit van het bloed en ten tweede de kosten. Als we aan de kwaliteit voldoen en de kosten concurrerend zijn, zullen ze het graag doen, want het is vervelend om de hele dag achter donoren aan te rennen. Het grootste deel van hun budget en logistiek gaat naar het vinden van donoren, het ondertekenen van hen, het testen van elke bloedeenheid op ziekteverwekkers en het bepalen van de bloedgroep.”
Het bloed-als-farmaceutische product van RedC Biotech zal echter pas in de tweede helft van de jaren 2020 klaar zijn voor massamarketing, benadrukt Gargir.
Klinische proeven, die pas in de komende drie jaar beginnen, zullen een jaar of twee duren. Dan kan het goedkeuringsproces van de regelgevende instanties enige tijd in beslag nemen.
Voorlopig heeft het bedrijf een proof-of-concept en schaalt het de productie op om met bioreactoren van verschillende afmetingen te kunnen werken. Het doel is om eind 2022 uit te breiden naar reactoren van 10 liter.
Een bioreactor die rode bloedcellen aanmaakt. Foto met dank aan RedC Biotech
Om tot commercialisering te komen, is veel geld nodig.
Gargir heeft tot nu toe ongeveer $ 1,4 miljoen opgehaald en is begonnen aan een nieuwe fondsenwervingsronde. Een groot deel daarvan zal worden gebruikt voor het bouwen van productiefaciliteiten in de buurt van zijn markten.
"We willen de toeleveringsketen verkorten, dus we zullen bloed moeten produceren in enkele tientallen fabrieken over de hele wereld", legt hij uit.
Logistiek tussen de verschillende productielocaties zorgt ervoor dat, als er een overschot is in het ene gebied en een ramp in het andere, "we de productie gemakkelijk van de ene plaats naar de andere kunnen verplaatsen", zegt Gargir. "Vandaag kan bloed niet tussen landen worden getransporteerd, maar dat zal veranderen wanneer het een farmaceutisch product wordt."
Wie zal de fabrieken bouwen en bezitten? Het kan RedC Biotech zijn of een partner. “Het is nog te vroeg om het exacte businessmodel vast te stellen”, benadrukt Gargir. "Op dit moment zijn er geen faciliteiten die dit kunnen doen."
Opschalen
RedC Biotech heeft slechts één belangrijke concurrent, het in Parijs gevestigde EryPharm, dat door Gargir wordt beschreven als "iets geavanceerder dan wij".
Veel pogingen om synthetisch bloed te maken mislukten in het verleden, waarschijnlijk omdat de technologie om stamcellen in massa te produceren tot voor kort niet bestond.
RedC Biotech heeft de technologie in licentie gegeven om stamcellen in massa te produceren, exclusief voor rode bloedcellen van een andere Israëlische startup, Accellta . Accellta werkt ook als onderaannemer voor RedC Biotech om het proces op te schalen voorafgaand aan klinische proeven.
Tegenwoordig kost het RedC Biotech ongeveer $ 5.000 om een eenheid bloed te produceren. Gargir gelooft dat dit in 10 jaar zal dalen tot $ 50 per eenheid. Als RedC Biotech die eenheden kan verkopen voor zelfs de huidige marktprijs van $ 200 per eenheid, is dat veel winst.
Gargir gelooft dat de bloedcellen van RedC geschikt zullen zijn voor 99% van de mensheid. "Er zullen altijd unieke mensen zijn die een speciale bloeddonatie nodig hebben", zegt hij.
Toekomstige mogelijkheden zijn onder meer het gebruik van in het laboratorium gemaakte rode bloedcellen als platform om medicijnen te leveren, zegt Gargir. “Je kunt therapeutische middelen in de rode bloedcel laden of de rode bloedcel coaten. Ze kunnen meer dan 100 dagen in de bloedbaan zweven zonder door het lichaam te worden afgewezen.”
"Dit is een heel groot, moonshot-project", geeft Gargir toe. “Maar het kan. Het marktpotentieel is zeer hoog.”
