Ter illustratie. Screenshot YouTube
Een team van Israëlische wetenschappers en artsen van het Hadassah Medical Center in Jeruzalem en de Bar-Ilan Universiteit heeft de eerste blauw-witte CAR T-immunotherapie in het land ontwikkeld voor de behandeling van multipel myeloom, waardoor duizenden zieke patiënten mogelijk toegang krijgen tot deze levensreddende behandeling.
Multipel myeloom , ook wel de ziekte van Kahler genoemd, is een nog steeds ongeneeslijke kanker in het sponsachtige beenmerg.
Tijdens de COVID-19-pandemie is een klinische fase I-studie van start gegaan waarbij tot nu toe zeven patiënten de nieuwe behandeling kregen die bleek veilig en effectief te zijn.
Het idee om Israëls eigen CAR T-therapie te ontwikkelen werd geleid door professor Polina Stepensky, hoofd van de afdeling beenmergtransplantatie en kankerimmunologie van het Hadassah-Universitair Medisch Centrum , samen met professor Cyrille Cohen, het hoofd van het immunologie lab van de Bar -Ilan-universiteit. Stepensky werd geïnspireerd door het werk van Michel Sadelain, directeur van het Memorial Sloan Kettering Cancer Center for Cell Engineering en overtuigde haar team ervan dat ze het konden.
In de afgelopen jaren heeft Cohen's lab alle noodzakelijke in vitro- en in vivo-experimenten voltooid, laboratoria en 'Good Manufacturing Process' faciliteiten gebouwd met Hadassah en alle benodigde goedkeuring ontvangen van het ministerie van Volksgezondheid om de behandeling op mensen te testen.
Stepensky en twee Ph.D. studenten, Dr. Shlomit Kfir Erenfeld en Dr.Nathalie Asherie, hebben aan de klinische proeven gewerkt.
Professor Polina Stepensky. Foto via Hadassah medical Center
"Ik denk dat het belangrijk was om de haalbaarheid van het hele proces hier in Israël aan te tonen, aangezien het helemaal opnieuw is ontworpen en preklinisch is geëvalueerd in ons laboratorium aan de Bar-Ilan University met de steun van de Adelis Foundation", vertelde Cohen aan The Jerusalem Post. "Deze samenwerking met Hadassah opent mogelijkheden voor patiënten die geen toegang hebben tot grote klinische onderzoeken of tot dit soort therapie die, wanneer goedgekeurd, honderden dollars kan kosten."
CAR T-behandeling is een soort gentherapie die “de eigen T-cellen van de patiënt, de witte bloedcellen van het immuunsysteem, aanstuurt. De cellen zijn genetisch gemanipuleerd om een "jacht" -element te bevatten dat de kankercellen opspoort en vernietigt. Deze jagers worden 'chimere antigeenreceptoren' (CAR's) genoemd en binden zich aan specifieke eiwitten en herprogrammeren de T-cellen om de kanker te vernietigen, "beschreef de Hadassah-website. De behandeling wordt meestal naast chemotherapie gegeven.
Tot nu toe hadden maar weinig Israëli's met multipel myeloom toegang tot een dergelijke behandeling, omdat deze in het land niet werd aangeboden. De enige opties waren om naar China te vliegen - indien goedgekeurd - of de Verenigde Staten.
Maar alleen Amerikaanse burgers konden in de VS worden behandeld en de kosten liepen op tot $ 400.000. Stepensky zei dat het prijskaartje voor de Israëlische behandeling veel lager zal zijn.
De volgende stappen van het team zijn om tot 60 patiënten te testen en, als alles goed gaat, over te gaan naar Fase II- en Fase III-onderzoeken.
Bovendien, legde Cohen uit, zijn er veel andere toepassingen voor CAR T-behandeling, waaronder voor gebruik tegen de zeldzame ziekte amyloïdose, die een ophoping van een abnormaal eiwit, amyloïde genaamd, veroorzaakt in organen en weefsels door het hele lichaam. De afzettingen leiden tot orgaan- en weefsel falen.
"Het is niet gemakkelijk om de sprong van bank naar bed te maken, en we hebben het gedaan", zei Cohen. "Als het op dezelfde manier gaat als bij muizen - of zelfs maar half zo goed - kunnen we veel levens redden."
Stepensky voegde toe: "mijn doel is dat dit nog maar het begin is."
