top of page
Foto van schrijverJoop Soesan

Veelbelovend nieuw medicijn kan progressie van ALS vertragen


NeuroSense CEO Alon Ben-Noon presenteert PrimeC eerste generatie. Foto met dank aan NeuroSense via ISRAEL21c


Het was een levensveranderend moment voor Alon Ben-Noon toen hij Shay Rishoni voor het eerst ontmoette. Rishoni, ooit een fervent hardloper en fietser, had door de verwoestende en degeneratieve ziekte ALS geen enkele bewegingsvrijheid meer.


Het was 2016 en Rishoni was inmiddels immobiel, alleen in staat om te communiceren door naar een eye-tracking computerscherm te staren. Maar dat weerhield hem er niet van om te werken als CEO van Prize4Life, een non-profitorganisatie die is opgericht door andere ALS-patiënten om te helpen een behandeling voor de ziekte te vinden.


Ben-Noon was diep ontroerd door de bijeenkomst. “Ik keek naar mezelf en dacht: je functioneert volledig, maar je doet niet de helft van wat hij doet. Hij is volledig verlamd en hij verzet bergen.”



Ben-Noon werkte al in de farmaceutische industrie als consultant, maar besloot het roer om te gooien en er alles aan te doen om ALS-patiënten langer en beter te laten leven.

En zo ontstond NeuroSense Therapeutics.


De farmaceutische startup, gevestigd in Herzliya, centraal Israël, heeft als doel de voortgang van ALS (amyotrofische laterale sclerose) en de ziekte van Alzheimer en Parkinson, die ook neurodegeneratieve aandoeningen zijn, te vertragen.


PrimeC

ALS is een zeldzame en ongeneeslijke ziekte die wordt veroorzaakt door de dood van motorneuronen, de zenuwcellen die berichten van de hersenen en het ruggenmerg naar onze spieren en klieren sturen. ALS (ook bekend als de ziekte van Lou Gehrig) leidt tot volledige verlamming, gevolgd door de dood, meestal binnen twee tot vijf jaar.


Rishoni is getrouwd en heeft twee zonen. Hij kreeg de diagnose toen hij 45 was en overleefde daarna nog zeven jaar, wat langer is dan de meeste mensen.


Het enige beschikbare medicijn was destijds Riluzole, een medicijn dat in 1995 voor gebruik werd goedgekeurd. Het verlengde de levensduur van patiënten met ongeveer drie maanden.


Ben-Noon was vastbesloten om het beter te doen. Hij verzamelde een team van experts om moleculen in bestaande medicijnen te identificeren die gecombineerd konden worden om meerdere doelen aan te vallen die geassocieerd worden met ALS. Eerdere pogingen om de ziekte te behandelen, hadden zich gericht op enkele doelen.


Het team slaagde erin een aantal specifieke problemen aan te pakken, waaronder de degeneratie van motorneuronen.

NeuroSense CEO Alon Ben-Noon, rechts, en neurobioloog Dr. Niva Russek-Blum, CTO. Foto met dank aan NeuroSense via ISRAEL21c


In klinische proeven in Israël, Canada en Italië is aangetoond dat het medicijn dat NeuroSense heeft ontwikkeld ALS-patiënten gemiddeld 18 maanden extra geeft. Patiënten ervoeren een 36% langzamere ziekteprogressie en een 43% betere overlevingskans over 12 maanden vergeleken met controlegroepen.


Het medicijn heet PrimeC – ‘prime’ is het Engelse woord voor ‘Rishoni’ – en zou binnen drieënhalf jaar beschikbaar kunnen zijn voor patiënten.


Het gepatenteerde medicijn combineert het antibioticum ciprofloxacine en het ontstekingsremmende middel celecoxib, die beide al door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) zijn goedgekeurd voor niet-gerelateerde aandoeningen.


Snelle progressie

ALS is een zeer agressieve en complexe ziekte die ongeveer één op de 10.000 mensen treft. De eerste symptomen zijn mild, zoals zwakte in een vinger of het slepen van een been, maar het kan zich in een alarmerend tempo ontwikkelen.

NeuroSense-personeel op een evenement voor Target ALS, een stichting die zich inzet voor de zoektocht naar effectieve behandelingen. Foto met dank aan NeuroSense via ISRAEL21c


"De kwaliteit van leven in termen van functionaliteit is in het begin meestal vrij goed, maar neemt af naarmate de ziekte vordert", zegt Ben-Noon.


"De ene dag kan een patiënt nog zelfstandig eten; de volgende dag hebben ze hulp nodig. De ene dag kan een patiënt zelfstandig lopen en de volgende dag hebben ze moeite met lopen zonder stok en binnenkort hebben ze een rolstoel nodig.


“We beseften al snel dat we de ziekte niet kunnen terugdraaien, maar we kunnen hem wel stoppen en een betekenisvolle verandering in het leven van mensen teweegbrengen.”


Maar hij hoopt nog meer te doen. “Uiteindelijk zullen we een wereld creëren waarin ALS een niet-dodelijke ziekte is. Patiënten zullen het leven ten volle leven, gelukkig, misschien met een heel kleine disfunctie. Dat is het, dat is de visie,” zegt Ben-Noon, in gesprek met ISRAEL21c.


Aanwijzing als weesgeneesmiddel

NeuroSense heeft de status van weesgeneesmiddel gekregen in de VS en Europa, waarmee het de potentie van het middel voor de behandeling van een zeldzame aandoening erkent (wat belastingvoordelen en andere voordelen voor het bedrijf betekent). Het middel moet echter nog wel goedkeuring van de regelgevende instanties krijgen in afwachting van verdere klinische onderzoeken.


Het bedrijf, dat in december 2021 naar de NASDAQ ging, heeft tot nu toe 30 miljoen dollar aan financiering aangetrokken en heeft een Amerikaans kantoor in Cambridge, Massachusetts.

NeuroSense luidt de openingsbel op NASDAQ, 13 oktober 2022. Foto met dank aan NeuroSense via ISRAEL21c


"We hebben maar 16 werknemers, maar we werken samen met tientallen consultants en leveranciers die ons helpen onze programma's te verbeteren", zegt Ben-Noon.


Volgens Dr. Vivian Drory, directeur van de ALS-kliniek in het Tel Aviv Sourasky Medical Center, benadrukken de veelbelovende resultaten van de 12 maanden durende klinische studie van het bedrijf het aanzienlijke potentieel van PrimeC als ziektemodificerend medicijn voor ALS.


"Deze bevindingen benadrukken het belang van vroege interventie, wat kan leiden tot substantiëlere voordelen en waardevolle inzichten kan opleveren die het ontwerp van de fase 3-studie van het bedrijf zullen informeren, waardoor de kans op succes toeneemt", aldus zij.


Het zijn vaak kleine bedrijven, zoals NeuroSense, die pionieren met nieuwe medicijnen, merkt Ben-Noon op. "Tegenwoordig is de verhouding ongeveer 60/40 — 60 voor de kleine bedrijven, 40 voor de grote farmaceuten," zegt Ben-Noon.


“In veel gevallen begint het bij een heel klein bedrijf als het onze, waarna een grote farmaceut de resultaten bekijkt en besluit het bedrijf over te nemen en de ontwikkeling voort te zetten.”


Als hij terugkijkt naar zijn eerste ontmoeting met Rishoni in 2016, heeft hij dan het gevoel dat hij heeft bereikt wat hij wilde bereiken? "Ja, absoluut," zegt hij.


“We houden altijd contact met Tami [Rishoni's weduwe]. We praten, we ontmoeten elkaar en elke keer dat we een nieuwe mijlpaal bereiken, is dat heel bevredigend.”


"Als ik Shay niet was tegengekomen," reflecteert hij, "zou ik waarschijnlijk nog steeds medisch advieswerk doen. Maar nu ben ik er erg trots op om te zeggen dat we verandering in de wereld creëren."


Voor meer informatie, klik hier.




















































291 weergaven0 opmerkingen

Comments


bottom of page